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新适应症申报上市，基石药业商业化“造血”能力再增强

来源无一不备网

2024-07-05 00:10:22

近日，由基石药业自研的肿瘤免疫治疗药物PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）在国内申报了治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的新适应症上市申请，这是继III期和IV期非小细胞肺癌后的第三个适应症。

这家一直专注于创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的生物药企——基石药业（香港联交所代码：2616），在连续数款创新药实现商业化后，以亮眼的销售业绩，向市场展示了过硬的实力。

2022年中期报告显示，得益于产品销售放量，基石药业上半年收入达2.62亿元，较去年同期0.79亿元基数，同比大幅增加229.72%。其中4款药品销售收入达1.61亿元，授权费收入及舒格利单抗特许权收入分别0.87亿元和0.13亿元。

这意味着基石药业已经结束了投入大于产出的草创阶段，拥有了“造血”能力。得益于收入增加，基石药业整体亏损大幅收窄，减少了4.12亿元。这离不开基石药业商务运作能力，近期，基石药业喜传捷报，在共同推动甲状腺癌精准诊疗领域，基石药业与睿璟生物达成战略合作。

基石药业商业化“诀窍”是什么？背后的决定性因素又有哪些？

商业渠道多元覆盖

基石药业目前共有4款产品进入商业化阶段：精准靶向药泰吉华®（阿伐替尼片）、PD-L1抗体药择捷美®（舒格利单抗注射液）、选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）以及2022年上半年获批的靶向IDH1突变的白血病精准治疗新药拓舒沃®（艾伏尼布片）。

泰吉华®（阿伐替尼片）、择捷美®（舒格利单抗注射液）、普吉华®（普拉替尼胶囊）首次上市的时间分别是2021年3月、2021年12月和2021年3月，是上量的关键时期。拓舒沃®（艾伏尼布片）于今年1月获中国国家药品监督管理局批准上市。基石药业实力加码，商业化节奏紧凑，拓舒沃®在6月进入商业化阶段（6月8日首次开具处方），但这款产品并不是当期业绩的主力。

4款产品中，泰吉华®和普吉华®都是细分领域的首创品种，如何赢得业内认可是核心。在这方面，基石药业不断提高行业和学术认知度，积极树立品牌和科学领导力。上半年，基石药业召开超过80次学术会议，触达80000名KOL及医疗专业人士，加强了医疗产业各方对公司产品的认知。

基石药业更是与中国临床肿瘤学会、中国抗癌协会、中国医师协会等就相关疾病等诊断及治疗标准化项目展开合作。此外，目前泰吉华®（阿伐替尼片）、择捷美®（舒格利单抗注射液）、普吉华（普拉替尼胶囊）均已纳入中国临床肿瘤学会CSCO诊疗指南、中华医学会指南等15项中国国家指南，这将很大程度影响医师及患者的选择。

另一方面，基石药业也在动态调整产品的定价策略，提高药品的可及性及可负担性。

根据披露，基石药业已经调整了泰吉华®（阿伐替尼片）的上市价格以提高第一治疗周期的可负担性；普吉华®（普拉替尼胶囊）更新了患者援助项目，以便令患者长期获益。目前，泰吉华®（阿伐替尼片）和普吉华®（普拉替尼胶囊）已纳入85项保险计划，进一步提高产品触达能力。

产品所覆盖医院数目之多寡，更是销售潜力之印证。根据披露，目前基石药业销售覆盖范围由2021年600家医院增加至目前约700家，这一数字约占精准治疗药物整体市场的70%-80%。

着眼未来，DTP药房改革将成为诊疗市场发展趋势。这类直接面向患者的药房，患者在医院开取处方后，可在DTP药房取药并获得用药咨询等专业服务。基石药业选择与国药控股合作，大幅增加产品列名DTP药房的数量，如择捷美®（舒格利单抗注射液）已进入30家医院和200家DTP药房。

不难看出，学术推广、提高可及性、完善渠道是基石药业商业化之路的整体战略。

BD能力加速验证

商业化成功的前置条件是源源不断的产品输出，对于基石药业而言，成功的BD（商务拓展）大大加速验证了这一点。

如此前获得国内上市的白血病新药拓舒沃®（艾伏尼布片），适用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。中国AML发病率呈逐年上升趋势，其中尤以老年和复发或难治性患者预后较差，在AML患者中约6~10%携带IDH1突变。

由于未被满足的临床需求较为突出，2020年，拓舒沃®（艾伏尼布片）被中国国家药品监督管理局药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。并以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

拓舒沃®（艾伏尼布片）得以快速进入国内市场，离不开基石药业同施维雅的合作，这也是基石药业BD眼光的验证。此前，施维雅和基石药业就在大中华地区以及新加坡地区进行临床开发与商业化，根据授权许可协议开展独家合作。

类似的案例也发生在普吉华®（普拉替尼胶囊）的上市历程中。普吉华®是一款选择性RET抑制剂，其治疗RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的适应症首先获批，是该细分领域首创。普吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发，根据双方合作协议，基石药业已获得普吉华®在大中华地区的独家开发和商业化权利。

与普吉华®（普拉替尼胶囊）几乎同时上市的泰吉华®（阿伐替尼片）也是同类首创产品，适用于治疗PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤GIST成人患者。泰吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。根据双方合作协议，基石药业已获得了包括泰吉华®在内的多款药物在大中华区地区的独家开发和商业化授权。

即使是自主开发的产品——PD-L1抗体药择捷美®（舒格利单抗注射液），基石药业也倾向于“借力”合作方，并已见成效。如基石药业与跨国制药公司辉瑞达成合作，大大加速了择捷美®（舒格利单抗注射液）在国内的商业化节奏。此外，在研发方面，择捷美®从I期临床首次人体试验到第一个肺癌大适应症获批，择捷美®只用了四年的时间。

在更具市场潜力的海外市场，基石药业选择了EQRx公司为合作方。根据披露，双方已在美国、英国及欧盟等全球多个国家和地区就舒格利单抗多个适应症的注册进行了监管申请；另一款PD-1药物，Nofazinlimab在中国、美国和欧洲等开展治疗HCC（肝细胞癌）的全球III期临床试验。可以说，成功的BD项目是基石药业成功的基础。

新药开发潜力巨大

BD项目要想如期兑现，需要临床试验按部就班地推进，而不断推进的研发管线又能反过来刺激销售的增长。上半年，基石药业获得4项新药上市申请批准，便是临床研发能力的重要例证。

其中择捷美®（舒格利单抗注射液）获批第二项适应症——III期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗，这使得择捷美®同时覆盖III期和IV期NSCLC适应症，巩固了在PD-L1领域的先发地位。

普吉华®（普拉替尼胶囊）增加了甲状腺癌适应症。具体而言是晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

在已经建立销售渠道后，新增加的药物适应症将更快上量。基石药业研发管线显示，普吉华®（普拉替尼胶囊）针对一线NSCLC已经接近新药上市申请阶段。

就研发管线而言，基石药业的“重头戏”还在后头。根据披露，针对结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）这一适应症，择捷美®先后被美国食品药品监督管理局和国家药品监督管理局药品审评中心授予突破性疗法认定和纳入突破性治疗药物。加上此次在国内申报第三项新适应症上市申请，择捷美®有望成为全球首个获批用于复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤的肿瘤免疫治疗药物。此外，择捷美®预计2023年在美国递交生物制品许可申请（BLA）。并预计在未来6个月内，递交针对IV期NSCLC的在美国以外地区的新药上市申请。

另一款PD-1药物，Nofazinlimab也已进入临床试验的关键节点，根据披露，2022年3月，Nofazinlimab的联合疗法用于一线治疗晚期HCC患者的全球III期试验的患者入组，其联合仑伐替尼一线治疗不可切除HCC患者的Ib期研究的更新数据也已于今年ASCO年会上发表。

此外，基石药业同辉瑞在大中华区开发的一款ROS-1抑制剂——洛拉替尼，治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）；全球同步开发的抗体偶联药物CS5001（ROR1 ADC）都在逐级推进。从这个角度而言，基石药业的商业化潜力还远远未至尽头。